干细胞+基因治疗渐冻症联合疗法安全性获证实

美国西达赛奈医学中心的研究团队，近期在干细胞和基因联合疗法领域取得了重要突破。这一创新治疗方法有望为肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者带来福音，它能够通过保护脊髓中的患病运动神经元，潜在地减缓这一神经退行性疾病的病程。相关研究成果已在《自然医学》杂志上发表。

研究人员指出，利用干细胞输送重要蛋白质到大脑或脊髓是一种高效方式，因为这些蛋白质无法自行通过血脑屏障。实验证明，工程化的干细胞可以安全地植入人类脊髓，并长期存活，持续产生一种能够保护运动神经元存活的蛋白质长达三年以上。这种名为神经营养因子（GDNF）的蛋白质由神经胶质细胞系衍生，对维持运动神经元的活力至关重要。

在临床试验中，接受这种新型治疗方法的18名患者并未出现严重的副作用。研究团队将工程干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中，这些干细胞能够转化为支持性的神经胶质细胞，并释放保护性蛋白质GDNF。这些细胞与GDNF共同作用于运动神经元，帮助它们保持活力。

该研究的主要目标之一是确保将释放GDNF的细胞安全递送到脊髓中，而不影响患者的腿部功能。由于ALS患者通常会以相似的速度失去双腿力量，研究团队特别将干细胞基因产物移植到脊髓的一侧，以便对双腿的治疗效果进行直接比较。他们开发了一种新型注射装置，可以确保干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中。经过一年的随访观察，细胞移植并未对腿部肌肉力量产生负面影响。

研究团队还在另一项临床试验中，使用分泌GDNF的干细胞，将其移植到控制手部运动的大脑运动皮层区域，以验证其安全性。

渐冻症是一种慢性神经元性疾病，目前尚无法根治，但这一新的干细胞和基因联合疗法为渐冻症患者带来了希望的曙光。虽然无法从根本上改变患者逐渐丧失神经功能的病程，但这种疗法能够保持神经元活力，提高患者的生活质量。目前的试验主要侧重于验证该疗法的安全性，以证明其对患者没有负面影响。这为未来的治疗研究提供了宝贵的经验和启示。